Stav Únie 2018: Aké je „právo vyskúšať“ prostriedky pre lieky FDA

Prezident Donald Trump podporil návrh zákona o stave čistého uhlia a starostlivo sa vyhýbal Rusku. Prezident Donald Trump schválil návrh zákona o drogách známy ako „Právo na vyskúšanie“. Právne predpisy, ktoré by umožnili pacientom získať experimentálnu liečbu, ktorá ešte nebola vykonaná. schválený Úradom pre potraviny a lieky, bol schválený Senátom v auguste, ale odvtedy bol pozastavený v Parlamente.

„Sme tiež presvedčení, že pacienti s terminálnymi stavmi by mali mať prístup k experimentálnym liečbám, ktoré by mohli potenciálne zachrániť ich životy,“ povedal Trump. „Ľudia, ktorí sú nevyliečiteľne chorí, by nemali ísť z kraja do kraja, aby hľadali liek - chcem im dať šancu práve tu doma. Je na čase, aby Kongres dal týmto nádherným Američanom „právo vyskúšať“.

Podporovatelia práva na skúšku, medzi ktoré patrí viceprezident Mike Pence, tvrdia, že pravidlá FDA sú zbytočnými prekážkami pre nevyliečiteľne chorých pacientov, ktorí chcú získať prístup k experimentálnym liekom, pretože nemajú iné možnosti liečby.Podľa súčasných právnych predpisov však väčšina terminálne chorých dostáva FDA prístup k neschváleným liekovým produktom, a to vďaka programu „súcitného použitia“. FDA tvrdí, že v rokoch 2010 až 2015 schválila 99 percent žiadostí o súcitné používanie a v roku 2015 odmietla iba 10 z 1 200 žiadostí.

Navrhovaná legislatíva má tri kľúčové ustanovenia. Ak by prešli, ľudia s život ohrozujúcimi chorobami by dostali neschválené lieky, ktoré prešli iba fázou 1 testovania po prijatí súhlasu od lekára. Úrad FDA by nebol povinný kontrolovať liek na adekvátny dôkaz o bezpečnosti, ako to robí teraz, a bolo by zakázané používať akékoľvek negatívne klinické výsledky lieku ako dôkaz, že ho neskôr neschváli. Posledným ustanovením je, že návrh zákona by chránil výrobcov drog pred akoukoľvek zodpovednosťou, ak by drogy spôsobili negatívny výsledok, pokiaľ by doňho nebolo zapojené úmyselné konanie alebo hrubá nedbanlivosť.

V správe z januára 2018 uverejnenej v New England Journal of Medicine Steven Joffe a Holly Lynchová z Univerzity v Pensylvánii poukazujú na to, že kritici zákona hovoria, že bude účinne podkopávať právomoc FDA dohliadať na experimentálne drogy. Bez akéhokoľvek dohľadu nad bezpečnosťou existuje šanca, že používanie neschválených produktov by mohlo pacientom spôsobiť viac škody ako úžitku a znížiť ich kvalitu života. Existujú tiež obavy, že rozšírenie prístupu mimo štúdií by mohlo oddialiť rozhodnutia založené na dôkazoch o používaní nových liekov.

„Aj keď je prístup k skúšaným liekom obmedzený na pacientov, ktorí sa skutočne nemohli zúčastniť skúšok ich testovania, odklon zdrojov smerom k rozšíreniu prístupu by mohol mať vážne dôsledky pre oveľa väčší počet pacientov, ktorí by mali prospech z urýchleného schválenia účinných liekov,“ t Joffe a Lynch píšu.

Najväčší vplyv tohto zákona, je, že, že pacienti budú "stratí prospech zmysluplné bezpečnostné-orientované zmeny, ktoré agentúra odporúča v 10 percentách rozšírené prístup schválenia." Jeho ďalšie účinky budú minimálne: Prekážky prístupu uvedené v Biely dom nie je v skutočnosti taký vysoký, a zatiaľ čo sponzor legislatívy, Rep. Andy Biggs, hovorí, že program na použitie zo súcitu je „príliš komplikovaný, byrokratický a trvá príliš dlho na schválenie,“ formuláre skutočne trvajú asi 45 rokov. minút a 99 percent z nich je schválených.

Jedným z dôvodov, prečo existuje relatívne otvorený prístup k experimentálnym pokusom, je skutočnosť, že FDA bol v 80-tych rokoch tak silne kritizovaný aktivistami, ktorí požadovali, aby pacienti s AIDS mali prístup k experimentálnym liekom. Uvidíme, čo sa stane so zákonom „Právo na vyskúšanie“, ale podobná legislatíva už bola prijatá v 31 štátoch.